1. 早期萌芽：从专家系统到深度学习

AI在医药领域的应用可追溯至20世纪70年代。

1976年，斯坦福大学研发了首个专家系统MYCIN，尝试模仿医生决策过程，用于感染性疾病诊断并开具抗生素处方。

1978年，北京中医医院关幼波教授牵头研制了中国第一套医学专家系统——"关幼波肝病诊疗程序"。受限于算力和算法，这些早期专家系统大多停留在科研机构零星尝试阶段，未能大规模应用。

1981年，默克公司在药物研发领域尝试通过计算机设计药物，标志着计算机辅助药物设计（CADD） 的问世，但距离AI制药仍有很长一段路要走。

进入21世纪后，技术基础开始积累。

2007年，剑桥大学开发的Adam机器人成功解锁了酵母菌基因的新功能，这是AI技术最早在生物领域的重要探索。

同年，IBM开发出Watson系统，提升了临床决策系统的认知能力。

2. 技术突破：深度学习引爆行业变革

2012—2014年，深度学习技术迎来了一系列突破：生成对抗网络（GAN）问世、残差神经网络等技术诞生，为AI在医药领域的深入应用奠定了基础。

其中最具标志性的事件是

2012年谷歌DeepMind的AlphaFold在蛋白质结构预测竞赛中一战成名，在制药界激起层层涟漪。与此同时，AI制药迎来首个商业化春天——纽约薛定谔公司的分子模拟平台Maestro被各大药企争相采用。

2015年之后，深度学习技术突破加上部分疾病标准数据库建立，重新激活了AI在医疗领域的潜力，医学影像识别成为医疗AI的第一个突破口。

2017年8月，腾讯推出"腾讯觅影"项目，致力于实现食管癌、宫颈癌、肺癌等病种的早期筛查。

3. 产业爆发：AI制药从概念走向临床

2020年成为行业分水岭。美国Recursion Pharmaceuticals建立了革命性的"湿-干实验室闭环"——AI设计分子方案、机器人执行实验、数据实时反馈优化模型，驱动50多条内部研发管线同步推进。

同年，英国Exscientia宣布设计出全球首个完全由AI发现的药物分子。

与此同时，英矽智能利用生成式AI，仅用18个月完成从靶点发现到临床候选分子的全过程。AI制药企业的估值在两年内平均暴涨300%。

2020年，国内第一张AI医疗器械"三类证"落地，此后审批速度明显加快，目前国内已有近百款AI医疗应用获批"三类证"。

2018—2025年间，AlphaFold2、ChatGPT等创新产品迭出。AlphaFold2解决了困扰生物学界50年的蛋白质折叠预测难题，两年内预测超2亿个蛋白质结构。

2025年1月，中国的DeepSeek-V3/R1系列模型在多项基准测试中比肩国际顶尖水平。

4. 重大产业化合作

近年来，AI在医药行业的产业投资达到新的高度：

默沙东与谷歌云（2026年4月）：10亿美元战略合作，谷歌工程师嵌入默沙东业务团队，在研发、制造、商业四大板块全面部署AI智能体平台。

诺和诺德与OpenAI（2026年4月）：全企业级战略合作，计划2026年底实现AI全面整合。

英伟达与礼来（2026年1月）：创建AI联合创新实验室，5年投资10亿美元。

礼来与诺华携手同构实验室（2026年1月）：同构实验室凭借AlphaFold 3技术从两家巨头获得近30亿美元合作订单，聚焦此前被认为"不可成药"的靶点。

全球AI制药市场规模从2021年的7.92亿美元增长至2024年的17.58亿美元，年复合增速高达30%，预计2026年将达29.94亿美元。

二、典型案例

（一）AI驱动的药物研发

1. 英矽智能 RENTOSERTIB（2020—2025年）——全球首款AI全程驱动药物

Rentosertib是全球第一个从靶点发现到分子设计"两端"均由生成式AI主导的候选药物，并成功推进至IIa期临床的里程碑案例。

靶点发现的突破：Pharma.AI平台的两个核心模块协同工作——PandaOmics作为生物学引擎，通过自然语言处理和图神经网络分析多组学数据（转录组、蛋白组、单细胞组等），结合文献与临床数据库，筛选出与组织纤维化密切相关的可成药候选靶点TNIK。传统方法发现同等靶点通常需要数年，AI平台显著加速了这一过程。

分子设计的极速：Chemistry42生成式化学引擎在极短时间内生成数百个候选分子。传统药物发现中，科学家需要合成数千甚至数万分子，而英矽智能利用Chemistry42的多层打分（药效约束、ADMET性质等），仅合成测试了不到80个分子，就确定了ISM001-055（Rentosertib）作为临床前候选药物。

研发效率革命：Rentosertib从靶点发现到IIa期临床仅耗时18个月，研发成本降至传统模式的万分之五。而传统药物发现平均需要10年、耗资10亿~26亿美元，成功率不足10%。

临床里程碑：2023年启动IIa期双盲随机对照试验（71名特发性肺纤维化患者）。2025年6月，中期结果登上《自然·医学》（Nature Medicine），标志着AI驱动药物发现在临床验证上的首次重大里程碑。数据显示患者肺功能指标在12周内平均提升98.4毫升。在此之前，没有一个"AI发现的全新靶点＋全新分子"能真正推进到人体临床阶段并获得可公开验证的疗效信号。

2. GENERATE BIOMEDICINES GB-0895（2025—2026年）——全球首款AI设计抗体进入临床III期

2025年12月，Generate Biomedicines公司的GB-0895——全球首款完全由AI设计的抗体药物（抗TSLP长效抗体）启动了III期临床试验，标志着AI设计的抗体药物迈向上市前的最后关卡。

这与传统抗体开发形成鲜明对比：传统方法需从数百万候选分子中通过大规模筛选获取有效抗体，成功率通常低于0.1%。值得注意的是，2025年7月，业界首款"零样本"抗体设计大模型Chai-2已将该成功率从不足0.1%大幅提升至16%，且药物发现周期缩短至仅两周。

3. 剂泰科技 MTS-004（2020—2025年）——国内首款AI赋能制剂新药完成III期

剂泰科技MTS-004由AI纳米递送平台NanoForge驱动。该平台通过量子化学和分子动力学模拟，从数十万候选分子中高效筛选并优化口服崩解片（ODT）新剂型，临床前制剂优化周期从行业平均1—2年缩短至3个月。从立项至完成III期临床试验共耗时38个月，大幅提升了药物研发效率。

4. ALPHAFOLD系列驱动的产业化突破

Google DeepMind的AlphaFold系列已成为AI加速药物发现的关键基础设施：

AlphaFold 2（2020年）：首次解决蛋白质折叠预测难题，2年内预测超2亿个结构，解开了困扰生物学界50年的难题。

AlphaFold 3（2023—2024年）：由DeepMind拆分出的同构实验室承接，能将蛋白质、DNA、RNA、配体间的动态交互建模。2024年该技术的论文获得诺贝尔化学奖。AlphaFold 3已实现共价药物虚拟筛选，并成功发现了全新的BTK共价抑制剂。

AlphaFold 2的药物发现应用：一项2025年发表的研究利用AlphaFold预测的蛋白质结构对约3万个化合物进行虚拟筛选，仅测试24个化合物，就找出两种已获批药物对有超过600万人感染的查加斯病显示出显著抗寄生虫活性，验证了AI加速药物重定位的可行路径。

（二）AI在医学影像与诊断中的应用

1. 谷歌 IDX-DR（2018年）

2018年，用于筛查糖尿病视网膜病变的产品IDX-DR获得美国FDA批准上市，成为全球首个获批上市的人工智能医疗器械，标志着AI医疗器械正式进入商业应用阶段。

2. 腾讯觅影（2017年至今）

2017年8月，腾讯AI Lab推出"腾讯觅影"，对食管癌、宫颈癌、肺癌等病种的早期筛查均实现覆盖。2020年国内首张肺结节AI筛查"三类证"落地，标志着国内AI影像产品开始规模化落地。截至2025年，国内已有近百款AI医疗应用获批"三类证"，主流用于CT、MR、DR等影像设备上的心脑血管疾病与胸部疾病辅助诊断。以胸部CT上的肺结节检测为例，AI算法学习数十万张专业医师标注的阅片信息后，检出率超过90%，对小至1厘米以下的病灶能实现秒级识别，大幅降低漏诊风险。

（三）AI赋能手术机器人与智能诊疗

1. 达芬奇手术机器人（2000年至今）

2000年，美国直觉外科公司的达芬奇手术机器人获FDA批准，首次实现"3D高清视野＋7自由度机械臂＋力反馈"的技术融合，机械臂末端能在5mm空间中完成精细缝合打结。截至2024年，全球已有超过6500台达芬奇机器人投入使用，累计完成超1500万例手术，涵盖泌尿外科、心胸外科、妇科等10余个专科。在前列腺癌治疗领域，达芬奇手术应用率超70%，术后尿控恢复率提升23%。

2. 中国天玑骨科机器人（2017年）

天智航公司"天玑"骨科手术机器人获NMPA批准，成为我国首个自主研发的骨科专用手术机器人，定位误差在0.3mm以内，脊柱手术中可减少80%的术中辐射暴露。

3. AI辅助自主手术与远程手术

2023年，美国约翰·霍普金斯大学研发的AI辅助手术机器人，通过深度学习10万例腹腔镜手术数据，已能自主完成胆囊切除手术的关键步骤，且AI辅助后操作精度提升12%、手术时间缩短25%。

此外，5G＋AI的组合也打破了地理屏障：2022年，我国医生通过北京—新疆的5G低延迟网络完成了跨越3000公里的机器人辅助远程肾穿刺手术，为未来优质医疗资源的远距离触达打开了新窗。

三、核心洞察与展望

从工具到主体的演进是这四十年最本质的变化：AI在医药行业的角色已从1980年代CADD时代的辅助工具（药物发现效率提升10%～20%）演进至如今的创新主体地位，在Rentosertib等案例中已将前期研发周期从数年压缩至18个月，且2025—2026年进入临床Ⅱ/Ⅲ期的验证密集期后已开始展示真正疗效信号。

问题依然存在：AI药物的内部数据孤岛（药企长期积累的"暗数据"——未发表化合物活性数据、失败临床试验数据等，是AI训练最有价值的资源，但大部分尚未结构化）是行业面临的共同挑战；监管路径尚处摸索阶段；产业化才刚刚进入深水区。未来3–5年，随着AlphaFold 3等一系列新工业级模型能力从靶点设计延伸至抗体生成、小分子设计全链条，全球AI制药将正式驶入规模化商业兑现的快车道。